Infarmed dá ‘luz verde’ ao fármaco mais caro do mundo para tratar Matilde e outro bebé
Administração do medicamento para tratamento de atrofia muscular espinhal de tipo 1 dependia de um pedido do hospital ao Infarmed e da respetiva autorização, que foi dada na semana passada.
Foi aprovado hoje pelo Infarmed o pedido excecional para a administração do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo para o tratamento da bebé Matilde e outra criança que também está a ser seguida no hospital de Santa Maria, avança oDepois de angariados dois milhões de euros pelos pais Matilde para a compra do fármaco, cabia ao Santa Maria, de onde a bebé de dois meses deverá ter alta esta quinta-feira, solicitar ao Infarmed uma...
O fármaco tem o valor de 1,9 milhões de euros e ainda só foi aprovado nos EUA. Aguarda agora a aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos, de acordo com o DN. Trata-se de uma terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes.
As duas crianças sofrem de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene – o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.
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